Nadir hallarda: Marketinq təsdiqi sadəcə kifayət deyil

Avropada nadir xəstəlik xəstələri, dekabr ayının sonlarında Avropa Dərman Agentliyi (EMA) mütəxəssislər qrupundan sonra daha da artdı tövsiyə təsdiqlənmək üçün yeddi dərman, o cümlədən iki yetim dərmanlar, xəstələri bir sıra ciddi şərtləri yüngülləşdirmək üçün yeni seçimlərə yaxınlaşdırır.

Panel, Crohn xəstəliyi nəticəsində ortaya çıxan ağır bir komplikasiyanı müalicə edən və X-bağlı hipofosfatemiya olaraq bilinən şiddətli, mütərəqqi bir sümük vəziyyəti üçün ilk müalicə olan Crysvita üçün şərtli bir icazə təsdiqləyən Alofisel üçün marketinq icazəsi verməyi tövsiyə etdi. İlkin tövsiyədən sonra, bu dərmanların gələn ilin əvvəlində son marketinq icazəsi alacağını gözləmək olar.

Panelin qərarını səbirsizliklə gözləyən avropalılar üçün bu inkişaf, şübhəsiz ki, ümidə səbəb olur. Lakin qeyd etmək hələ çox tezdir, çünki marketinq prosedurlarının bu müalicələrə daxil olmasına kifayət etməyəcəkdir. Həqiqətən, bu dərmanları qəbul etmək qabiliyyəti, milli hökumətlərin, dərmanların xalq sağlamlığı və digər sığorta sxemlərinə daxil edilməsinə icazə verdiyinə və ya verilməməsinə bağlıdır.

Bu dərmanların əhatə dairəsinə qəbul edilməsinin əhəmiyyəti onurğa əzələlərinin atrofiyası (SMA) xəstələrinin hamısının tanıdığı bir şeydir. Dekabr 2016-da ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) təsdiq SMA üçün ilk dərman olan Spinraza - irsi xəstəlikdir təsir edir 1 canlı doğuşlarda təxminən 10,000, əzələlərin kəskin zəifləməsinə səbəb olur və körpələrdə ölümün aparıcı genetik səbəbidir. İyun ayında 2017, EMA verilmişdir Spinraza üçün bazara giriş. Ancaq bu gün, Avropalı SMA xəstələrinin əksəriyyəti hələ də dərmanı əldə edə bilmirlər, çünki hökumətlərinin kompensasiyanı təsdiq edib-etməyəcəyini gözləyirlər.

SMA xəstələri və onların vəziyyətini müalicə edə biləcək yeganə dərman arasında dayanmağa davam edən şüşə divarlar, buna görə ehtiyatlı bir nağıl və EMA-nın ən son təsdiq dairəsini tərifləyən xəstələrə bir xəbərdarlıqdır. AB-də xNUMX milyon nadir xəstəlik xəstəsinin təxmin edilən cəmiyyəti və ailələri, dərmanların hamı üçün əlçatan olmasına ciddi yanaşdıqları təqdirdə hökumətlərin son addım atmağa daha çox hazır olmaları lazım olduğunu təkid edirlər.

Əlbətdə ki, bu cür nadir xəstəlik dərmanları ətrafında mübahisələr çox vaxt dəhşətli olur. Bir tərəfdən, tənqidçilər Avropanın ictimai səhiyyə sistemlərinin niyə əhalinin az bir hissəsinə təsir edən xəstəliklərin müalicəsini əhatə etməsini sual edirlər. Digər tərəfdən, xəstələr həyat və ölüm arasındakı fərqi ifadə edə biləcək dərmanlara niyə icazə verilməməsi ilə maraqlanırlar.

reklam

SMA xəstələri üçün paylar həqiqətən yüksəkdir. ABŞ biotexnologiya şirkəti Biogen ilk dəfə Spinraza marketinqinə başladıqda, bu günə qədər ən yaxşı halda ağırlaşdırıcı xəstəlik olaraq görülən və ən pis halda ölüm hökmü olan bir başlanğıc müalicəsi olaraq qarşılandı. Spinraza xəstələrə oturma, dayanmaq və müstəqil gəzmək kimi əsas motor funksiyalarını bərpa etməyə və sağ qalma nisbətlərini kəskin şəkildə yaxşılaşdırmağa kömək etdiyi sübut edilmişdir.

İndi Avropadakı SMA xəstələri, sağlamlıq orqanlarının dərmanı qəbul edilmiş (və örtülü) müalicələrə inteqrasiya edib etməyəcəyini öyrənmək üçün gözləyirlər. Mövcud qeyri-müəyyənlik iqlimi bir çox xəstə üçün sinir sıxışdı: məsələn, bir İngilis toddler, NHS qırmızı lent səbəbiylə bir müddət əvvəl Spinraza girməməyə icazə verildi, hətta dərman xərci də olsa. örtülü yerli xəstəxana tərəfindən.

Hal hazırda, İtaliya və İsveç Yaşından, fəaliyyət qabiliyyətindən və ya SMA növündən asılı olmayaraq, milli sağlamlıq sistemi vasitəsilə Spinrazanı bütün xəstələrə təqdim edən yeganə ölkələrdir. Avropa Birliyinə üzv digər ölkələr də daxil olmaqla İspaniya, Fransa, Böyük Britaniya,  əhatə dairəsi üçün Spinrazanın təsdiqlənib-edilməməsinə qərar vermə mərhələsindədir. Təəssüf ki, onsuz da Norveç və Danimarka SMA xəstələrini və ailələrini mənfi təsir edərək dərmanı geri ödəmək üçün təsdiqləməyi təxirə saldılar.

Dərman üçün təsdiqini uzatmaqda şübhə edənlər, ilk növbədə, tibbi xidmətlərin nisbətən az insana təsir edən xəstəliklərin müalicəsini niyə maliyyələşdirdiyini soruşurlar. Ancaq xalqın sağlamlığına faydaları aydındır.

Birinə görə, bu cür dərmanlar bir səbəbə görə 'nadir xəstəlik' müalicəsi təyin olunur. İstehsalçılar üçün, əhalinin nisbətən kiçik bir hissəsini müalicə etmək üçün hazırlanan dərmanların iqtisadi cəhətləri azdır. Nəticədə, AB - həm ABŞ-da, həm də digər ölkələrdə səhiyyə orqanları, dərman şirkətlərini nadir xəstəliklərin müalicəsini inkişaf etdirməyə təşviq etmək üçün subsidiyalar, bazarın eksklüzivliyi və digər stimullar təklif edir. AB bir sözdə bir söz söyləməz aydın mövqe Bu sualda, "nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələrin Avropa Birliyi daxilindəki digər xəstələr ilə eyni müalicə keyfiyyətinə layiq olduqlarını" ifadə etdi.

Başqası üçün, bir insanın iqtisadiyyata daha çox töhfə verə biləcəyi və həyatdan daha çox şey çıxara biləcəyi - əsas funksiyaları əsassız olaraq yerinə yetirə biləcəyi şübhəsizdir. Spinraza - yaxınlarda təsdiqlənmiş Alofisel və Crysvita və digər nadir xəstəliklərin müalicəsi kimi - xəstələrə normal bir vəziyyətdə bir vuruş etməyə imkan verir. Bir ömür boyu nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkənləri daha müstəqil etməklə qazandıqları pul bu dərmanların birdəfəlik dəyərindən çoxdur.

Elm və tibbin hər zamankindən daha çox şey edə biləcəyi bir dövrdə yaşayırıq, ancaq Avropa hökumətləri nadir xəstəlik dərmanlarının təsiri ilə sosial rifahın məhdudluğu arasındakı tarazlığı poza bilsələr. İlə daha Boru kəmərindəki nadir xəstəliklərin müalicəsi, səhiyyə işçiləri, şübhəsiz ki, getdikcə daha tez-tez bu problemlərlə üzləşəcəklər. Lakin hökumətlər üçün mənəvi öhdəlik aydındır: yenilikçi elmi tədqiqat işlərini dəstəkləmək və nadir xəstəliklərdən əziyyət çəkənlər üçün astronomik səhiyyə xərclərini yoldan çıxartmaq - bu növ dərmanlar üçün son addım və geri çəkilməyi vacib edir.

Bu məqaləni paylaşın: